循環器学会カレンダー

対象年齢が、下に動いた週 ── 同じ10月1日に、FDAは2つの「小児で初めて」を承認した

循環器治療の対象年齢が、上ではなく下に動いた一週間だった。10月1日、FDA（米国食品医薬品局）は、植え込んだあとにバルーンで広げられる小児用の人工弁と、小児の閉塞性肥大型心筋症（oHCM）で初めてとなる薬剤を、同じ日に承認した。どちらも「小児で初めて」である。その4日後、HFSA（米国心不全学会）が公表した心不全統計は、米国で死亡が最も速く増えている年代が25〜44歳だと報告した。一方で企業の動きは、TAVRの脳保護、心房細動モニタリング、PFA（パルスフィールドアブレーション）といった成人の既存市場に集中している。承認が届いた年齢と、死亡が増えている年齢は、まだ重なっていない。

今週の3行まとめ

1. 01
   FDA、「成長に合わせて広げられる」初の人工弁を承認 ── Autus Size-Adjustable Valve

   FDAは、外科的に植え込む肺動脈弁位の人工弁「Autus Size-Adjustable Valve」を承認した。FDAはこれを「小児の成長に合わせて、手術後に拡張できるよう設計された初の人工弁」と位置づけている。約13mmで植え込み、その後はバルーンカテーテルで最大22mm程度まで広げられる。弁尖は動物組織ではなくポリマー製で、FDAは小児では組織弁が硬化・劣化しやすい点を挙げている。承認はPMA（市販前承認）経路。

   根拠となったのは米国12施設・62例の単群試験で、全例で手技が成功し、死亡および治療を要する血栓性合併症（脳卒中を含む）はなかった。先行する60例では6か月時点の右心系の血流が許容範囲で、弁逆流は軽度以内にとどまった。一方、弁フレームの骨折が3例、弁尖1枚の可動性低下が2例報告されているが、いずれも症状は伴わなかった。成長により弁性能が低下しはじめた2例は、外科手術なしで拡張された。FDAはこの拡張の経験がまだ限られている点を明記しており、長期成績は評価中である。開発元はAutus Valve Technologies、承認取得はEdwards Lifesciences。

2. 02
   CAMZYOS（mavacamten）が小児の閉塞性HCMへ適応拡大 ── 小児oHCMで初めての薬物治療

   FDAは、心筋ミオシン阻害薬CAMZYOS（mavacamten）の適応を、症候性の閉塞性肥大型心筋症（oHCM）をもつ体重30kg以上の小児にまで拡大した。Bristol Myers Squibbは、これによりCAMZYOSが小児oHCMで唯一のFDA承認薬になるとしている。2022年の初回承認は成人のNYHA II〜III度のoHCMが対象だった。

   根拠は第3相SCOUT-HCM試験。12歳以上18歳未満・症候性（NYHA II〜III度）のoHCM患者44例を1:1に割り付け（有効性解析は実薬23例／プラセボ21例）、主要評価項目である28週時のValsalva負荷時LVOT（左室流出路）圧較差のベースラインからの変化量は、プラセボとの最小二乗平均差 −48.0 mmHg（95%CI −67.7〜−28.3）、P<0.0001。実薬群の平均変化は−49.4 mmHg（SD 42.6）、プラセボ群は−1.8 mmHg（SD 37.8）だった。LVEFが50%未満へ低下した例はなかった。収縮機能障害による心不全に対する枠組み警告（boxed warning）とREMS（リスク評価・軽減戦略）は維持され、LVEF 55%未満での導入は推奨されない。なお、企業リリースの安全性セクションが示す小児データは「35kg以上」の集団であり、承認された30kgの閾値とは一致しない点には注意がいる。

3. 03
   HFSA「HF Stats 2026」公表 ── 心不全死亡が最も速く増えているのは25〜44歳

   HFSA（米国心不全学会）が年次報告「HF Stats 2026: An Updated Report on Heart Failure Epidemiology and Outcomes Statistics」を公表した（Journal of Cardiac Failure掲載）。米国人の心不全の生涯リスクは24%（およそ4人に1人）。2023年には心不全が452,573人の死亡に関与し、全死因の14.6%を占めた。年齢調整死亡率は2010年から2023年にかけて約37%増加している。

   年代差が際立つ。2001年から2020年にかけての粗死亡率は、25〜44歳で+121%、45〜64歳で+96%と、高齢層を大きく上回って増えた。2010〜2022年の入院率も65歳未満で上昇、65歳以上では低下している。治療の実施状況も厳しく、300万人超の電子カルテデータに基づくHFrEFの4剤併用GDMT（ガイドライン指示薬物療法）実施率は18%にとどまる。有病者は約770万人（成人の約3%）で、2030年870万人、2040年1,030万人、2050年1,140万人と予測されている。州別有病率はハワイ州8%からオクラホマ州15%まで開きがある。

   ※ +121%／+96%は粗死亡率、+37%は年齢調整死亡率であり、指標が異なるため直接比較はできない。

   ※Journal of Cardiac Failure掲載論文のDOIは本稿作成時点で特定できなかった。